A principal diferença entre os camundongos transgênicos e knockout é que os camundongos transgênicos têm genes estranhos inseridos em seu genoma, enquanto os camundongos knockout têm um gene de interesse funcionalmente inativado.
A engenharia genética é o campo da genética em que a composição genética de um organismo é modificada ou manipulada por tecnologia de DNA recombinante. Os organismos transgênicos são produzidos pela introdução de genes estranhos (transgenes) em organismos por meio da biotecnologia. Eles também são chamados de organismos geneticamente modificados. Os organismos transgênicos são ferramentas de pesquisa valiosas. Eles são importantes para explorar a função de um gene e na terapia genética e na agricultura. Os camundongos são usados como modelos de animais de laboratório, uma vez que são mais parentes dos humanos. Camundongos transgênicos e camundongos knockout são dois tipos de animais geneticamente modificados. Em camundongos transgênicos, o DNA do hospedeiro em um locus é substituído por uma versão diferente do mesmo gene ou por um gene completamente diferente. Em camundongos knockout, o gene hospedeiro é simplesmente deletado ou inativado funcionalmente.