A principal diferença entre adição e substituição de genes é que a adição de genes é a inserção de um gene por recombinação não homóloga, enquanto a substituição de genes é a substituição de um gene endógeno por recombinação homóloga.
A terapia gênica é uma técnica que usa genes para tratar doenças genéticas. Portanto, envolve a introdução ou entrega de genes na célula do paciente. Em outras palavras, a terapia gênica envolve a substituição ou adição de genes no lugar dos genes defeituosos ou causadores de doenças. Nesse processo, a seleção do gene correto para a substituição ou adição é crítica. Portanto, a terapia gênica ainda não é 100% bem-sucedida para as terapias de doenças humanas. Muitas doenças genéticas não podem ser tratadas com terapia genética. Mas a terapia genética é um tratamento promissor para poucas doenças, como distrofia muscular e fibrose cística, etc.
